La obtención de células para trasplante hematopoyético y terapias avanzadas debe adaptarse a cada paciente y a cada procedimiento
La terapia génica, la expansión de las células CAR-T y las nuevas estrategias para prevenir complicaciones del trasplante hematopoyético marcan el futuro de la hematología
Málaga, 17 de marzo de 2026. La Reunión Anual del Grupo Español de Trasplante Hematopoyético y Terapia Celular (GETH-TC), celebrada recientemente en Málaga, ha reunido a especialistas de toda España para analizar los avances que están transformando el trasplante y las terapias celulares. El encuentro ha abordado cuestiones clave como la obtención de células para terapias avanzadas, el desarrollo de la terapia génica, la expansión de las terapias CAR-T y las nuevas estrategias para mejorar el acondicionamiento previo al trasplante hematopoyético y prevenir complicaciones.
La colecta celular: un proceso cada vez más individualizado
Uno de los simposios educacionales del encuentro abordó la movilización y colecta de células hematopoyéticas y linfocitos, un proceso que los especialistas consideran el punto de partida del trasplante y de muchas terapias celulares. En este contexto, Olga López Villar, del Hospital Universitario de Salamanca, subraya que los procedimientos de aféresis requieren una adaptación constante a las características de cada caso. “Las aféresis para colectar progenitores hematopoyéticos o linfocitos son procesos totalmente individualizados: hay que ajustarlos al donante, al tipo de producto celular que queremos obtener y, en ocasiones, también a los requisitos de manufactura de las terapias celulares”, explica.
Durante la sesión también se abordaron algunas de las principales estrategias para mejorar la movilización celular, especialmente en pacientes o donantes que presentan mayores dificultades para alcanzar niveles adecuados de células CD34+ en sangre periférica tras la administración de factores estimulantes de colonias granulocíticas (G-CSF). A este respecto, los especialistas revisaron distintas alternativas y destacaron que algunos datos clínicos recientes cuestionan determinadas ideas extendidas sobre la eficiencia de los procedimientos de aféresis. Asimismo, se analizaron medidas orientadas a optimizar el desarrollo del procedimiento y mejorar la experiencia del donante. Entre ellas figuran el uso de catéteres plásticos flexibles, que pueden colocarse con ayuda ecográfica, o intervenciones sencillas como la aplicación de calor local para favorecer el flujo sanguíneo y facilitar la colecta celular. En este sentido, resulta pertinente poner en valor el carácter multidisciplinar del simposio de aféresis, con especial atención al papel de la enfermería en el manejo y cuidado de los catéteres.
Obtener suficientes células para terapia génica, un nuevo reto
Otro de los aspectos que despertó interés durante el encuentro fue la obtención de células hematopoyéticas para terapias génicas dirigidas a enfermedades como la anemia drepanocítica. A diferencia de lo que ocurre en el trasplante autólogo convencional, donde el número de células necesarias suele situarse en torno a los dos millones de células CD34+ por kilogramo de peso, los protocolos de terapia génica requieren cantidades mucho mayores, que pueden alcanzar entre 15 y 25 millones de células CD34+ por kilo. Este objetivo obliga en muchos casos a realizar colectas más prolongadas y, con frecuencia, más de una sesión de aféresis.
Además, la estrategia de movilización presenta particularidades específicas. En estos pacientes no se emplea G-CSF y se utiliza plerixafor como principal agente movilizador. El proceso también debe coordinarse con recambios eritrocitarios destinados a reducir los niveles de hemoglobina S antes de iniciar la movilización y la colecta.
En España, este tipo de procedimientos todavía se encuentra en fases iniciales de desarrollo y plantea importantes retos clínicos y organizativos para los equipos especializados que trabajan en terapias avanzadas.
Terapia génica: corregir la causa de enfermedades hereditarias
La terapia génica basada en progenitores hematopoyéticos representa uno de los campos con mayor potencial de desarrollo en la hematología actual. En este contexto, Antonio Pérez Martínez, del Hospital Universitario La Paz, de Madrid, explica que esta estrategia se basa en extraer células madre hematopoyéticas del propio paciente, corregir en el laboratorio el defecto genético responsable de la enfermedad y reinfundirlas posteriormente. “Utilizamos el progenitor hematopoyético como vehículo para aportar el gen que el paciente no tiene y corregir así la causa de la enfermedad”, señala.
Durante la sesión se analizaron avances en dos enfermedades monogénicas: la anemia de Fanconi y la adrenoleucodistrofia. En el caso de la anemia de Fanconi, la corrección genética de los progenitores hematopoyéticos permite reparar el fallo medular característico de la enfermedad. “Estamos viendo pacientes que recuperan la función de la médula ósea sin necesidad de recurrir a un trasplante alogénico”, destaca.
En la adrenoleucodistrofia pediátrica, las células corregidas pueden aportar la proteína que el organismo no produce gracias a un fenómeno biológico conocido como “cross-correction”. Para este experto, el momento del tratamiento resulta decisivo. “Cuanto antes se aplique la terapia, mayor es el beneficio clínico. Por eso el diagnóstico precoz, incluso mediante programas de cribado neonatal, será clave para aprovechar todo el potencial de estas estrategias”.
Más terapias CAR-T y nuevos retos asistenciales
El aumento de las terapias CAR-T y la aparición de nuevas indicaciones clínicas plantean también retos asistenciales y organizativos. José María Sánchez Pina, del Hospital Universitario 12 de Octubre, de Madrid, explica que el número de pacientes tratados con estas terapias continúa creciendo y que su uso podría ampliarse a otras áreas médicas. “Cada vez tenemos más terapias CAR-T y están llegando nuevas indicaciones, incluso fuera del ámbito clásico de la hematología, como en tumores sólidos o en enfermedades autoinmunes”, afirma.
Este crecimiento obliga a mejorar los sistemas de seguimiento clínico de los pacientes. Entre las principales complicaciones destacan el síndrome de liberación de citocinas, la neurotoxicidad asociada a células inmunoefectoras y algunas complicaciones tardías, como las citopenias prolongadas. “Uno de los retos es poder trasladar progresivamente parte del seguimiento al entorno domiciliario o a centros cercanos al paciente, pero para ello necesitamos estrategias claras para prevenir y manejar estas complicaciones”, explica.
Con este objetivo, especialistas de distintos grupos cooperativos españoles trabajan en nuevas recomendaciones clínicas para unificar el seguimiento de estos pacientes, en el marco de una guia promovida por el GETH-TC. “Estamos elaborando unas recomendaciones que estarán disponibles antes del verano y que podrán consultarse en formato ‘app’, lo que permitirá su rápida actualización cuando aparezca nueva evidencia científica”, adelanta.
Avances en acondicionamiento y prevención del rechazo
El acondicionamiento previo al trasplante y la prevención de la enfermedad de injerto contra receptor (EICR) siguen siendo dos pilares fundamentales del éxito del trasplante hematopoyético. A este respecto, Carmen Martínez, del Hospital Clínic de Barcelona, destaca cómo en los últimos años se han producido avances relevantes en ambos ámbitos. “Elegir el tipo de acondicionamiento más adecuado para cada paciente sigue siendo un reto, ya que los resultados de los estudios comparativos no siempre son concordantes”, explica. Entre las estrategias emergentes, la especialista menciona la radioterapia dirigida, que podría ofrecer resultados prometedores en determinados contextos clínicos, aunque su disponibilidad todavía es limitada.
En cuanto a la prevención de la EICR, la ciclofosfamida postrasplante se ha consolidado como una de las estrategias más utilizadas en la práctica clínica. “Inicialmente se empleó en trasplantes haploidénticos, pero su uso se ha extendido progresivamente a otros escenarios con resultados muy positivos”, señala. También se están investigando aproximaciones más innovadoras, como la manipulación del injerto para enriquecerlo con linfocitos T reguladores, aunque estas estrategias todavía presentan limitaciones relacionadas con su coste y accesibilidad.
