Mediante edición genética -con HITI, un método basado en CRISPR-Cas9- y ADN complementario, el equipo de Juan Carlos Izpisúa ha aumentado un 150% la supervivencia en ratones macho.
La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad genética rara, muy grave y neurodegenerativa. Debilita progresivamente la musculatura y puede provocar dificultades para sostener la cabeza, mantenerse sentado, gatear, ponerse en pie o caminar, e incluso impactar en funciones vitales como tragar o respirar. Sin tratamiento, la esperanza de vida en un 60% de los casos es de dos años desde el nacimiento.
