Equidad global de ensayos: cómo los datos de LMIC están remodelando la investigación oftalmológica de los Estados Unidos

En este artículo de preguntas y respuestas con Eye Care Network, Daniela Ferrara, MD, PhD, FASRS, FARVO, analiza el papel de los datos de los países de ingresos bajos y medianos (LMIC) en la información de los ensayos clínicos oftalmología de EE. UU., las consideraciones operativas y éticas involucradas, y cómo la inteligencia artificial (IA) puede ayudar a armonizar los conjuntos de datos globales en los próximos años. Ferrara es profesor asistente de oftalmología en la Escuela de Medicina de la Universidad de Tufts y participa en el equipo de tomografía de coherencia óptica en el Centro Ocular de Nueva Inglaterra, ambos en Boston, Massachusetts. También se desempeña como presidenta del Grupo de Trabajo de Países de Bajos Ingresos Medios para la Comunidad Colaborativa de la Innovación Oftálmica1 y es directora médica de Topcon Healthcare.

¿Qué inspiró su enfoque en el uso de datos de LMIC para informar los ensayos clínicos de EE. UU., y qué brechas en el actual ecosistema de ensayos de EE. UU. pretende llenar este enfoque?

Daniela Ferrara, MD, PhD, FASRS, FARVO: La necesidad de una representación demográfica adecuada en los ensayos clínicos es un asunto importante y conocido de preocupación científica. Las enfermedades pueden afectar a grupos específicos de pacientes de manera diferente, según, por ejemplo, su sexo, rango de edad, raza, etnia u otras características demográficas específicas. Ya sea que estas diferencias estén relacionadas con la composición genética, la biología, la exposición ambiental u otras características clínicamente relevantes, conducen a la misma recomendación: garantizar que cualquier ensayo clínico dado esté evaluando sujetos que representen adecuadamente a la población más amplia que manifiesta la condición bajo estudio.

Esta recomendación es importante por muchas razones, como la generalización de los resultados del ensayo y la confianza de que la seguridad y la eficacia de las nuevas terapias o dispositivos evaluados en un ensayo mantendrán su rendimiento cuando estén disponibles en el punto de atención.

Además, los ensayos clínicos ofrecen a los pacientes la oportunidad de recibir la más alta calidad de atención clínica, a la que, desafortunadamente, podrían no tener acceso, especialmente en los LMIC. Aunque en la mayoría de los ensayos los pacientes no saben si están recibiendo terapia estándar de atención, un nuevo medicamento en investigación o un placebo, la participación en un estudio clínico garantiza el acceso a atención médica especializada, de acuerdo con el diseño del estudio según lo indicado clínicamente.

Por lo tanto, la realización de ensayos clínicos prospectivos en LMIC cumple 2 objetivos importantes. La primera es garantizar que la representación demográfica adecuada se incluya en la totalidad de los datos recopilados en cualquier ensayo dado, lo que informa un sólido perfil de riesgo-beneficio, como mencioné antes. El segundo, e igualmente importante, es ayudar a los pacientes desatendidos que de otro modo podrían no tener acceso a atención clínica de alta calidad.

Cuando no es posible realizar un ensayo clínico en LMIC, por ejemplo, debido a desafíos operativos, una alternativa es seguir aprovechando los datos clínicos de los LMIC para informar el diseño de un ensayo realizado en los Estados Unidos. El análisis de datos del mundo real o estudios observacionales de pacientes con LMIC puede conducir a conocimientos significativos sobre las condiciones clínicas en una población de pacientes más amplia, lo que puede informar aún más elementos importantes del diseño del ensayo, como los criterios de elegibilidad o el análisis de puntos finales, por ejemplo.

Finalmente, como mínimo, se puede consultar a expertos clínicos e investigadores de LMIC para el diseño, la realización y la interpretación de los ensayos clínicos estadounidenses, con la intención de considerar una perspectiva más amplia que pueda traer beneficios para los pacientes con LMIC a largo plazo. Además, tener un enfoque diverso para la planificación y ejecución de ensayos también fomenta la inscripción de una población diversa con sede en los Estados Unidos, lo que lleva a una mejor representación de los pacientes negros, asiáticos o latinos, por ejemplo.

¿Cuáles son algunas de las ventajas y desafíos únicos de incorporar los datos LMIC en el diseño de ensayos de EE. UU.?

Ferrara: Hay algunas ventajas importantes de incorporar datos LMIC en los ensayos estadounidenses. Por ejemplo, además de los beneficios de generar datos sólidos y generalizables o cuidar a los pacientes desatendidos, como mencioné antes, un beneficio duradero en la realización de estudios prospectivos o retrospectivos en LMIC es el establecimiento de una infraestructura especializada que continúe beneficiando a la investigación clínica local y la práctica clínica incluso después de que se concluya el ensayo. Con el fin de proporcionar datos para un ensayo clínico, un sitio de LMIC recibirá inversiones de diversa naturaleza, incluidas mejoras en las instalaciones locales, capacitación especializada para el personal local o la implementación de mejores prácticas. Estos beneficios pueden permanecer en su lugar y, si se gestionan bien, crear un ciclo virtuoso de atraer ensayos adicionales que conducen a ventajas adicionales duraderas, que con el tiempo elevan la calidad de la investigación y la práctica clínica local.

Sin embargo, la realización de estudios en LMIC no está desafata de desafíos, [que son] en su mayoría de naturaleza operativa. El esfuerzo inicial y la inversión para iniciar un nuevo sitio de estudio pueden ser mayores en comparación con una tarea similar en los Estados Unidos debido a las limitaciones locales, la falta de experiencia o recursos apropiados. Además, país-
Se deben observar características específicas, desde una comprensión de las políticas y regulaciones locales hasta una apreciación del idioma local y los matices culturales. Estos desafíos pueden ser sustanciales en los ensayos clínicos intervencionistas prospectivos, pero a menudo son menores en el análisis retrospectivo de datos clínicos de LMIC.

¿De qué manera puede la colaboración entre los investigadores en LMIC y los Estados Unidos remodelar la equidad y la innovación global de la investigación clínica?

Ferrara: Como se discutió anteriormente, las inversiones para permitir ensayos clínicos prospectivos o la investigación clínica retrospectiva en LMIC aportan beneficios a corto y largo plazo a la comunidad local, así como contribuciones científicas significativas a cualquier ensayo clínico dado. El componente crítico para lograr el máximo impacto positivo es, de hecho, el establecimiento de una verdadera “colaboración” entre investigadores de LMIC y los Estados Unidos, preservando una gobernanza ética y la soberanía de los datos.

Desde la perspectiva de LMIC, una verdadera colaboración conduce a beneficios duraderos para la educación clínica internacional y la atención médica en general, lo que luego fomenta un acceso más equitativo a los recursos de atención médica en una comunidad previamente agotada. Desde la perspectiva de los Estados Unidos, además de los beneficios obvios de acceder a diversos datos clínicos para el desarrollo de medicamentos y dispositivos, el establecimiento de una red internacional de investigación permite el intercambio tecnológico innovador, desarriesga ensayos futuros y puede traer beneficios adicionales a las marcas globales presentes en varios mercados.

De cara al futuro, ¿qué papel ve que juega la IA o el aprendizaje automático en la armonización y validación de los datos LMIC para aplicaciones regulatorias y clínicas de los Estados Unidos?

Ferrara: La amplia adopción de soluciones basadas en IA en prácticamente todos los sectores de la economía se considera la nueva revolución industrial, lo que lleva a cambios fundamentales en la forma en que los expertos realizan sus tareas principales.

Por lo tanto, la implementación de soluciones basadas en IA está cambiando fundamentalmente el diseño, la conducta y la interpretación de los ensayos clínicos. Un beneficio inmediato que ya se observa en muchos estudios está relacionado con el procesamiento o análisis automáticos de conjuntos de datos muy grandes y complejos, lo que lleva a un aumento sustancial en la eficiencia y la fiabilidad en comparación con el análisis manual. Tales mejoras metodológicas pueden conducir a avances científicos, lo que no sería posible basándose únicamente en el análisis manual de datos.

Estas potentes soluciones basadas en IA permiten una caracterización más completa de los conjuntos de datos clínicos, recopilados en investigaciones clínicas o entornos del mundo real, y aumentan la relevancia científica de la investigación de diversos conjuntos de datos. En este contexto, se pueden aplicar soluciones basadas en IA para analizar los datos clínicos recopilados de los LMIC de manera prospectiva o retrospectiva, ayudando en la armonización y validación de dichos conjuntos de datos, entre otros esfuerzos científicos.

Además, la utilización de las mismas soluciones basadas en IA tanto en la investigación clínica como en los entornos de práctica clínica empoderará a los profesionales de la salud [HCP] para que realmente practiquen la medicina basada en la evidencia. Al tener la misma herramienta para el análisis de datos clínicos en ambos entornos, los profesionales de la ar cara podrán traducir mejor los conocimientos científicos, desde el ensayo hasta la clínica. En este contexto, de nuevo, el perfil de riesgo-beneficio de las nuevas terapias puede caracterizarse mejor en diversas poblaciones.

¿Cuál es la conclusión más importante para los médicos y líderes de la industria sobre la equidad en la investigación oftalmológica?

Ferrara: Fomentar la diversidad, la equidad y la inclusión en los ensayos clínicos es fundamental para la mejora de la ciencia y la sociedad en general. Sin embargo, la mayoría de los ensayos clínicos se basan en datos de países de altos ingresos, y esta escasa representación puede conducir a una baja generalización de los resultados de los ensayos clínicos y puede afectar el acceso global a terapias e intervenciones médicas.

Los pacientes de LMIC han sido históricamente marginados y a menudo todavía no tienen acceso a los avances médicos, tanto en la investigación clínica como en los entornos de práctica clínica. En el campo médico de la oftalmología, esto debe abordarse. La carga de enfermedad retiniana es más significativa en los LMIC, y las principales causas de ceguera en todo el mundo son prevenibles o tratables, incluyendo retinopatía diabética, miopía, cataratas y glaucoma.

Un mundo globalizado, ahora empoderado por los avances tecnológicos basados en la IA, puede cambiar este escenario preocupante y ayudar a mejorar la atención a las personas en los LMIC, los Estados Unidos y en todo el mundo.

Daniela Ferrara, MD, PhD, FASRS, FARVO

Ferrara es profesor asistente de oftalmología en la Escuela de Medicina de la Universidad de Tufts y participa en el equipo de tomografía de coherencia óptica en el Centro Ocular de Nueva Inglaterra, ambos en Boston, Massachusetts. Ferrera también se desempeña como presidente del Grupo de Trabajo de Países de Bajos Ingresos Medios para la Comunidad Colaborativa de Innovación Oftálmica. Ella es directora médica en Topcon Healthcare.

Referencia

1. Ferrara D. Aprovechando los datos LMIC para impulsar los ensayos en EE. UU. Presentado en: Cumbre CCOI-Stanford; 23 de julio de 2025; Palo Alto, CA.