Los resultados del estudio ResToP, presentados en el Congreso Europeo de Hematología (EHA) en Estocolmo, muestran una estrategia para mantener la enfermedad controlada sin medicación en pacientes que ya habían fracasado en un primer intento de suspender el tratamiento.
Entre los pacientes que volvieron a dejar la medicación, el 68,2% se mantenía sin progresión de la enfermedad un año después, sin necesidad de volver a recibir tratamiento. Además, el 100% no sufrió recaídas clínicas y no se observó ningún caso de progresión a fases avanzadas de la leucemia, dos resultados especialmente relevantes en una enfermedad en la que mantener el control a largo plazo es esencial.
El ensayo ResToP ha incluido 36 pacientes de hospitales de toda España. Los datos presentados en la EHA corresponden al análisis final de los resultados y contaban con seguimiento suficiente para evaluar la eficacia y seguridad de la estrategia.
Madrid, a 28 de julio de 2026; La Fundación Cris Contra el Cáncer, entidad referencia en la investigación oncológica y hematológica, ha promovido un ensayo clínico que aporta resultados esperanzadores para pacientes con leucemia mieloide crónica (LMC), una enfermedad hematológica que en las últimas décadas ha pasado de ser potencialmente mortal a convertirse, en muchos casos, en una patología controlable a largo plazo gracias a las terapias dirigidas.
El estudio, denominado ResToP, demuestra que una estrategia basada en el uso temporal del fármaco ponatinib permitió que un porcentaje relevante de pacientes mantuviera la enfermedad bajo control tras suspender por completo la medicación, incluso después de haber fracasado ya en un primer intento de dejar el tratamiento.
Los resultados de este estudio han sido presentados recientemente en el Congreso Europeo de Hematología (EHA) por los doctores Gonzalo Carreño hematólogo del hospital 12 de Octubre y Joaquín Martínez, investigador principal, y también director científico de CRIS Contra el Cáncer y jefe del Servicio de Hematología del Hospital Universitario 12 de Octubre de Madrid.
Un nuevo objetivo para los pacientes con leucemia mieloide crónica: vivir sin medicación
La leucemia mieloide crónica se relaciona con alteraciones en el ADN que provocan la producción descontrolada de células sanguíneas. Desde hace más de veinte años, las terapias dirigidas contra puntos débiles de estos tumores, especialmente los inhibidores de tirosina quinasa, como ponatinib, han transformado el pronóstico de la enfermedad, permitiendo que la mayoría de los pacientes tengan una segunda oportunidad y una esperanza de vida similar a la de la población general.
Sin embargo, estos tratamientos suelen administrarse durante años, o incluso de forma indefinida. Aunque son muy eficaces, pueden producir efectos secundarios y afectar a la calidad de vida de los pacientes. Por eso, en los últimos años ha surgido un nuevo objetivo terapéutico: la remisión libre de tratamiento, es decir, que el paciente pueda dejar la medicación y continuar sin signos de la enfermedad. El problema es que muchos pacientes que intentan suspender el tratamiento vuelven a presentar actividad de la enfermedad y necesitan retomarlo. Precisamente para ellos nació el ensayo ResToP.
Una segunda oportunidad para dejar el tratamiento
El estudio ResToP se dirigió a pacientes con LMC que habían alcanzado una buena respuesta al tratamiento, habían intentado suspenderlo y sufrieron una recaída que obligó a retomarlo. Tras recuperar el control de la enfermedad, recibieron ponatinib durante dos años antes de intentar una segunda retirada del tratamiento.
Entre los pacientes que volvieron a dejar la medicación, el 68,2% mantenía la enfermedad controlada un año después, sin necesidad de volver a recibir tratamiento. Además, el 95% no sufrió recaídas y no se observó ningún caso de progresión a fases avanzadas de la leucemia, dos resultados especialmente relevantes en una enfermedad en la que mantener el control a largo plazo es esencial.
Los datos presentados en el EHA corresponden al análisis de los primeros 36 pacientes que pudieron abandonar el tratamiento y contaban con seguimiento suficiente para evaluar la eficacia y seguridad de la estrategia.
Una segunda línea de estudio: el envejecimiento de la sangre
El ensayo ResToP incorporó además una línea de investigación pionera para estudiar cómo influye el envejecimiento de las células sanguíneas en la evolución de la enfermedad. Con el paso de los años, algunas células de la sangre pueden acumular alteraciones genéticas, incluso en personas sanas, que en ocasiones comienzan a multiplicarse más que el resto, un fenómeno conocido como hematopoyesis clonal o CHIP. Por lo general, la hematopoyesis clonal no deriva en patologías, y es un fenómeno asociado al envejecimiento. No obstante, en distintos estudios se ha asociado con un mayor riesgo de enfermedades cardiovasculares y de algunos cánceres de la sangre.
Los investigadores analizaron si estas alteraciones podían influir en la respuesta al tratamiento o aumentar los efectos secundarios en los pacientes del ensayo. Los resultados son tranquilizadores: la presencia de hematopoyesis clonal no se relacionó con mayor toxicidad cardiovascular ni con peor evolución de la enfermedad, y los pacientes que la presentaban mantuvieron un control similar al del resto de participantes. Se trata de resultados preliminares, que deberán confirmarse en cohortes más amplias, pero que aportan nueva información en un campo de investigación emergente dentro de la hematología.
CRIS Contra el Cáncer, promotora del ensayo
En un ensayo clínico, el promotor es la entidad responsable de coordinar el estudio, garantizar que cumple todos los requisitos éticos y regulatorios, y asegurar que los resultados generan conocimiento útil para los pacientes. En el caso de ResToP, un ensayo financiado por Incyte Biosciences UK, CRIS Contra el Cáncer ha actuado como promotora académica, liderando una investigación multicéntrica desarrollada en hospitales españoles para responder a preguntas clínicas que surgen directamente de la práctica médica y de las necesidades de los pacientes.
Este papel es especialmente relevante porque permite impulsar investigaciones independientes, centradas en mejorar la atención sanitaria y no solo en el desarrollo de nuevos medicamentos. Promover un ensayo clínico significa transformar una pregunta médica en una investigación rigurosa capaz de generar evidencia científica y cambiar la práctica clínica: una de las formas más directas de acercar la investigación a los pacientes.
Para realizar una investigación representativa y con impacto real es importante que los ensayos clínicos cuenten con la participación de centros de toda España. Esto se ve reflejado en la gran red que ha creado ResToP: En el ensayo han participado el Institut Català d’Oncologia de Badalona, el Institut Català d’Oncologia de L’Hospitalet, el Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrín, el Hospital Universitario 12 de Octubre, el Hospital Universitario La Paz, el Hospital General Universitario Gregorio Marañón, el Hospital Universitario Ramón y Cajal, el Complejo Hospitalario Regional de Málaga, el Hospital Virgen de la Victoria, el Hospital General Universitario J.M. Morales Meseguer, el Hospital Universitario de Salamanca, el Hospital Universitario y Politécnico La Fe y el Hospital Clínico Universitario de Valencia.
Investigación que salva y cambia vidas
El ensayo ResToP ejemplifica el modelo de investigación que impulsa CRIS Contra el Cáncer: proyectos nacidos de preguntas clínicas surgidas del conocimiento de la biología, los mecanismos celulares y la evidencia científica, desarrollados desde los hospitales y orientados a mejorar la vida de los pacientes. Gracias a este tipo de iniciativas, cada vez está más cerca el momento en que las personas con leucemia mieloide crónica no solo mantengan la enfermedad bajo control, sino que puedan hacerlo sin necesidad de tratamiento continuado, reduciendo los efectos secundarios asociados a la medicación y ganando calidad de vida.
Sobre la Fundación CRIS Contra el Cáncer
La Fundación CRIS Contra el Cáncer -Cancer Research & Innovation in Science- es una organización independiente, apolítica, sin ánimo de lucro y con el objetivo de curar el cáncer a través de la investigación con el apoyo de la sociedad civil.
Tiene sede en España, Reino Unido y Francia. Ha financiado proyectos en 107 centros de investigación de todo el mundo. En España cuenta con unidades propias de terapias y ensayos clínicos en los principales hospitales de la sanidad pública.
En estos 16 años ha invertido 80 millones de euros en investigación del cáncer, 55,8 en los últimos 5 años, y tiene el compromiso de destinar 150 millones adicionales en el próximo quinquenio. Ha financiado a 720 investigadores; 371 proyectos de cáncer adulto y 114 de cáncer pediátrico; y ha contribuido al desarrollo de 117 nuevos tratamientos. Los pacientes beneficiados directamente en los ensayos clínicos suman más de 15.000, y los avances en investigación contra el cáncer beneficiarán a 14 millones de potenciales pacientes.
