La inteligencia artificial (IA) lleva años utilizándose en la investigación farmacéutica, especialmente para identificar nuevas dianas terapéuticas, analizar estructuras moleculares y diseñar candidatos a medicamentos. Es lo que habitualmente se denomina “drug discovery”, una fase inicial que concentra buena parte de las aplicaciones más conocidas de esta tecnología. Sin embargo, los avances recientes indican que su utilización está extendiéndose a otras actividades del desarrollo farmacéutico, incluidos los ensayos clínicos, la fabricación y la preparación de documentación regulatoria.
Recientemente, Anthropic publicó los primeros resultados de seis colaboraciones con empresas dedicadas al desarrollo de medicamentos. Su propósito ha sido explorar cómo Claude, su modelo de IA, puede participar en diferentes procesos de investigación y desarrollo. Los resultados incluyen desde el diseño de anticuerpos hasta la planificación de ensayos clínicos y la revisión de documentación de fabricación. La iniciativa resulta especialmente interesante porque utiliza un modelo generalista de lenguaje, en combinación con herramientas especializadas y datos experimentales, para realizar actividades que hasta ahora requerían sistemas informáticos diferentes.
Del descubrimiento molecular a los ensayos clínicos
Para comprender el alcance de estas aplicaciones conviene distinguir las fases del desarrollo de un medicamento. La primera es el descubrimiento o discovery, que comienza con el estudio de los mecanismos biológicos de una enfermedad y la identificación de posibles dianas terapéuticas, como proteínas o receptores. Posteriormente se buscan o diseñan moléculas capaces de actuar sobre esas dianas, se seleccionan las que muestran actividad y se optimizan sus propiedades farmacológicas. La IA puede intervenir en todas estas tareas, desde el análisis de información genética hasta la generación y evaluación de miles de estructuras moleculares.
La siguiente etapa es el desarrollo preclínico, en el que los candidatos seleccionados se someten a estudios experimentales para caracterizar su actividad, toxicidad, comportamiento en el organismo y viabilidad farmacéutica. Incluye ensayos celulares, modelos animales y estudios que permiten determinar si existen fundamentos suficientes para iniciar la investigación en seres humanos. También comienza a adquirir importancia el desarrollo de procesos de fabricación reproducibles y de métodos de control de calidad.
El desarrollo clínico comprende habitualmente tres fases principales. La fase I estudia inicialmente la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética del medicamento; la fase II explora la eficacia preliminar, la selección de dosis y la seguridad en pacientes; y la fase III busca confirmar su eficacia y seguridad en poblaciones más amplias, generalmente mediante estudios comparativos. Aunque esta división resulta útil, algunos programas utilizan diseños adaptativos o combinaciones de fases, especialmente en oncología.
Superados los estudios necesarios, la compañía solicita la autorización de comercialización, aportando información sobre calidad, seguridad y eficacia. Después continúa la vigilancia poscomercialización, mediante farmacovigilancia, estudios adicionales y seguimiento de resultados. La fabricación, el control de calidad y la gestión regulatoria no son etapas exclusivamente finales: se desarrollan y evolucionan en paralelo a buena parte del proceso.
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) describe este recorrido como un ciclo de vida que comprende la investigación y el desarrollo, la autorización de comercialización y las actividades posteriores a la autorización. Su importancia en relación con la contribución de la IA es evidente: diseñar una molécula prometedora no equivale a desarrollar un medicamento eficaz y seguro. Entre ambos acontecimientos deben resolverse problemas científicos, clínicos, industriales y regulatorios, y muchos candidatos inicialmente prometedores nunca llegan a comercializarse.
Qué está consiguiendo Anthropic y dónde interviene Claude
Los proyectos presentados por Anthropic muestran diferentes niveles de aplicación de la IA. En colaboración con Divergence Labs, Claude generó aproximadamente 35.000 diseños de anticuerpos en un mes para investigar una posible estrategia terapéutica contra las alergias alimentarias. Los primeros ensayos identificaron moléculas con actividad sobre las dianas propuestas, aunque todavía queda por desarrollar y validar un candidato terapéutico completo.
Con Generate Biomedicines, la IA se utilizó para modificar componentes de receptores empleados en terapias celulares CAR-T. Uno de los diseños permitió reducir alrededor del 70 % la longitud de una región del receptor y multiplicar aproximadamente por diez su expresión en pruebas de laboratorio. Por su parte, BigHat Biosciences combinó Claude con sistemas de datos experimentales y un laboratorio automatizado para optimizar fragmentos de anticuerpos, obteniendo mejoras en propiedades como la afinidad, la estabilidad térmica y la resistencia a la agregación.
Estos tres proyectos se sitúan fundamentalmente en las fases de descubrimiento, ingeniería molecular y optimización preclínica. Su particularidad consiste en que Claude no se limita a proponer estructuras, sino que también interpreta resultados experimentales y ayuda a decidir qué modificaciones investigar posteriormente. Se configura así un ciclo iterativo en el que los investigadores diseñan experimentos, el laboratorio produce datos y la IA participa en su interpretación y en la formulación de nuevas hipótesis.
Otros proyectos avanzan hacia actividades diferentes. Enveda ha desarrollado herramientas basadas en Claude para revisar documentación de fabricación y preparar partes de solicitudes regulatorias. En una evaluación sobre 1.061 páginas correspondientes a cuatro registros de lotes de fabricación, el sistema identificó los once problemas detectados por revisores humanos y señaló siete adicionales. El tiempo de revisión humana se redujo un 89 %, desde más de 25 horas hasta menos de tres. Se trata de resultados comunicados por la empresa, obtenidos en un conjunto limitado de documentos, que requieren validación adicional antes de extrapolarlos a otros procesos.
La industria farmacéutica ya está aplicando IA más allá del discovery
Las experiencias de Anthropic forman parte de una transformación más amplia. La industria farmacéutica está incorporando sistemas de aprendizaje automático, modelos predictivos e IA generativa en diferentes fases de investigación y desarrollo, aunque con grados muy distintos de implantación y validación.
En el descubrimiento y desarrollo preclínico, la IA se utiliza para identificar dianas terapéuticas, diseñar y optimizar moléculas, predecir propiedades farmacológicas y anticipar posibles problemas de toxicidad. En el desarrollo clínico, sus aplicaciones se extienden al diseño de protocolos, la selección de centros investigadores, la identificación de pacientes elegibles y el seguimiento de los ensayos. También se emplean herramientas de análisis de imágenes y biomarcadores para caracterizar poblaciones de pacientes y apoyar el desarrollo de tratamientos dirigidos.
Esta ampliación de usos tiene consecuencias regulatorias. La EMA publicó en 2024 un documento de reflexión sobre la IA a lo largo del ciclo de vida del medicamento, que comprende investigación, desarrollo clínico, fabricación y seguimiento posterior. En enero de 2026, la EMA y la FDA formularon conjuntamente diez principios de buena práctica, centrados en la supervisión humana, la calidad de los datos, la validación y la gestión de riesgos.
El panorama muestra que la IA ha superado el ámbito del descubrimiento molecular como campo de aplicación, pero todavía no se ha demostrado una mejora equivalente en todas las fases del desarrollo farmacéutico. Algunas herramientas ofrecen resultados medibles de productividad, mientras que otras permanecen en etapas experimentales. La cuestión será determinar hasta qué punto estas mejoras parciales pueden integrarse y traducirse en una reducción de los tiempos y costes de desarrollo, sin comprometer las exigencias de calidad, seguridad y eficacia de los medicamentos.
FUENTE: Univadis
