Se espera que se sume a la pequeña lista de países europeos que disponen de terapia génica para hemofilia B. En EEUU el precio de lista es de 3,5 millones de dólares.
En Europa, dos terapias génicas han logrado el hito de la aprobación regulatoria. Primero fue Roctavian (valoctocogén roxaparvovec), de Biomarin, para hemofilia A, y después Hemgenix (etranacogén dezaparvovec), de CSL Behring, para hemofilia B, que es la que está un paso más cerca de llegar a los pacientes españoles. Ambas utilizan como vectores virus adenoasociados, y se administran en una dosis única por infusión intravenosa.
