Las terapias CAR-T y génicas están cambiando el paradigma terapéutico al actuar como agentes modificadores de la enfermedad.
La incorporación de estos tratamientos en un amplio número de enfermedades plantea retos como la evaluación de la evidencia clínica, la selección de pacientes o la monitorización de la eficacia y la seguridad a largo plazo.
Este tema será uno de los protagonistas del XXXIII Congreso de la Sociedad Española de Farmacología Clínica, que se celebra del 21 al 23 de octubre en Madrid.
Madrid, 28 de julio de 2026. Las terapias avanzadas, como CAR-T y génicas, junto con diferentes estrategias basadas en células madre e ingeniería tisular, están protagonizando una evolución que podría transformar el abordaje de algunas patologías que van más allá de la oncología. Comienzan a ofrecer nuevas perspectivas para enfermedades graves en las que las opciones terapéuticas son limitadas, como las enfermedades autoinmunes, cardiovasculares, neurológicas, infecciosas y enfermedades raras.
Precisamente, en el ámbito de las enfermedades autoinmunes refractarias, los primeros resultados obtenidos con terapias CAR-T apuntan a la posibilidad de conseguir remisiones prolongadas mediante la eliminación selectiva de determinadas células implicadas en la respuesta inmunitaria e, incluso, de producir una reprogramación del sistema inmunológico, reduciendo la inmunosupresión crónica. “Los buenos resultados obtenidos en pacientes con lupus eritematoso sistémico, miopatías inflamatorias, esclerosis sistémica, miastenia gravis y otras enfermedades mediadas por linfocitos B indican que la depleción profunda y prolongada de estas células puede inducir remisiones mantenidas e, incluso, una reprogramación del sistema inmunitario”, explica Emilio Vargas Castrillón, médico farmacólogo clínico y presidente del Congreso de la Sociedad Española de Farmacología Clínica (SEFC) 2026.
En el caso de las enfermedades cardiovasculares, neurológicas e infecciosas, las nuevas dianas y CAR-T de nueva generación podrían actuar sobre mecanismos patogénicos específicos. “Aunque muchas de estas indicaciones se encuentran aún en fases tempranas de desarrollo, los resultados iniciales sugieren que los CAR-T podrían modificar su historia natural, permitiendo un control duradero tras una única administración, cambiando el paradigma terapéutico al actuar como agentes modificadores de la enfermedad”, asegura el especialista.
Este cambio de paradigma viene unido a la mejora en el diseño de los CAR-T, la optimización de los procesos de fabricación y la experiencia acumulada en los centros acreditados. Y está impulsando un elevado número de ensayos clínicos en indicaciones no oncológicas.
Sin embargo, la incorporación de estos tratamientos avanzados en un amplio número de enfermedades plantea importantes retos científicos, regulatorios y asistenciales. Hablamos de desafíos relacionados con la evaluación de la evidencia clínica, la selección de pacientes, la monitorización de la eficacia y la seguridad a largo plazo, la organización asistencial y la evaluación de su coste-efectividad. Todos estos aspectos forman parte del trabajo de los médicos farmacólogos clínicos, que desempeñan un rol clave en la evaluación, el posicionamiento terapéutico y la incorporación racional y adecuada de medicamentos innovadores en el Sistema Nacional de Salud.
Para analizar estos retos y preparar a los profesionales para afrontar los desafíos, el comité científico del XXXIII Congreso de la Sociedad Española de Farmacología Clínica, que se celebra del 21 al 23 de octubre en Madrid, ha previsto que este tema sea uno de los protagonistas de su programa.
El reto: convertir la innovación en tratamientos reproducibles
El potencial de estas terapias, dirigidas a reprogramar o corregir mecanismos biológicos específicos, y de aquellas destinadas a restaurar estructuras o funciones dañadas, viene acompañado de importantes desafíos científicos y asistenciales. Su complejidad obliga a avanzar no solo en demostrar su eficacia, sino también en conocer con precisión cómo se comportan estos productos biológicos, identificar qué pacientes pueden beneficiarse más y garantizar que su fabricación produzca resultados consistentes. “Se trata de terapias complejas, cuyo principal problema históricamente no ha sido tanto de seguridad como de controlar la variabilidad intrínseca a diferentes métodos y mecanismos multifactoriales”, apunta Portolés.
El médico farmacólogo clínico añade: “Entre los retos destacaría demostrar una eficacia clínica consistente y reproducible; comprender adecuadamente la relación dosis-exposición-efecto de un producto biológico vivo, es decir, cuánto administrar, por qué vía y qué sucede con las células después de la administración; y garantizar una fabricación reproducible, el control de calidad y la escalabilidad industrial”. A ello se suma la necesidad de desarrollar biomarcadores capaces de predecir qué pacientes presentan una mayor probabilidad de respuesta, ya que el responsable del efecto terapéutico no es siempre un principio activo, sino un sistema de producción, para el presidente del comité científico, el objetivo último es claro: “El futuro de estas terapias radica en contar con una eficacia y seguridad reproducible y predecible”.
Prepararse para la próxima generación de terapias
Junto con la incorporación de las nuevas opciones terapéuticas al arsenal terapéutico, el programa abordará otros temas emergentes que están modificando la investigación, evaluación y utilización de los medicamentos, entre ellos la inteligencia artificial, la participación del paciente, la farmacovigilancia, la investigación clínica y el desarrollo profesional.
“Este congreso está especialmente dirigido a especialistas y residentes de Farmacología Clínica, pero también resultará de gran interés para médicos de otras especialidades, profesionales de enfermería, farmacéuticos hospitalarios, investigadores clínicos, gestores sanitarios y profesionales vinculados a la evaluación, regulación y acceso a medicamentos”, explica María del Mar García Arenillas, presidenta del comité organizativo.
El encuentro quiere favorecer además el intercambio entre los diferentes agentes implicados en el ciclo del medicamento. Las sesiones científicas se complementarán con comunicaciones orales, discusión de pósteres y una mesa de diálogo entre Farmacología Clínica e Industria. “El congreso ofrece un entorno especialmente propicio para el diálogo y la participación entre los distintos agentes implicados en el desarrollo y uso de los medicamentos. A través de sesiones centradas en temas emergentes como las terapias avanzadas, la inteligencia artificial o la participación del paciente, se fomenta el intercambio de perspectivas entre el ámbito asistencial, investigador, regulador y empresarial”, destaca García Arenillas.
La presidenta del comité organizativo señala asimismo el interés del encuentro para quienes se encuentran al inicio de su trayectoria profesional: “Para los estudiantes, especialmente de Medicina, Farmacia, Enfermería y otras ciencias de la salud, el congreso supone una oportunidad única para conocer de primera mano los avances más recientes en farmacología clínica, investigación e innovación terapéutica, interactuar con profesionales de referencia y descubrir diferentes áreas de desarrollo académico y profesional”.
