La Unidad de HHT del Hospital de Bellvitge, la mayor del Estado, es el segundo centro del mundo en reclutamiento de participantes en el ensayo y ha contribuido al diseño del protocolo desde sus inicios
El engasertib, una molécula oral diseñada exclusivamente para la enfermedad, reduce de forma significativa las hemorragias nasales graves, que pueden durar horas y obligar a transfusiones repetidas
L’Hospitalet, 29 de diciembre de 2025.- El Hospital Universitario de Bellvitge y el Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (IDIBELL) han participado en un ensayo clínico internacional que supone un avance científico y asistencial en el abordaje de la telangiectasia hemorrágica hereditaria (HHT), o enfermedad de Rendu-Osler. Esta enfermedad minoritaria afecta a una de cada 6.000 personas y, hasta ahora, no disponía de ningún tratamiento específico aprobado.
El estudio, publicado en el New England Journal of Medicine, evalúa el engasertib, la primera molécula creada exclusivamente para intervenir en el mecanismo que origina la enfermedad. Se trata del primer ensayo que demuestra la eficacia de una molécula desarrollada específicamente para la HHT en un estudio internacional, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo. Los datos muestran reducciones muy significativas tanto en la duración como en la frecuencia de las hemorragias nasales, que en algunos casos pueden prolongarse durante horas y requerir transfusiones repetidas. Estas reducciones comportan una mejora directa en la calidad de vida de las personas afectadas, para quienes las hemorragias recurrentes y la necesidad de hierro intravenoso o transfusiones forman parte de su vida cotidiana.
La Unidad de HHT del Hospital de Bellvitge, la mayor del Estado, con cerca de 500 personas atendidas, ha sido uno de los ocho centros seleccionados en todo el mundo para participar en el ensayo. Con 23 personas reclutadas de las 75 participantes totales, ha sido el segundo centro del mundo en aportación de casos, lo que consolida su papel como referente internacional en esta patología.
La primera molécula desarrollada específicamente para la HHT
El doctor Antoni Riera-Mestre, jefe del Servicio de Medicina Interna, responsable de la Unidad de HHT del Hospital de Bellvitge y jefe del grupo de Enfermedades Sistémicas, Vasculares y Envejecimiento del IDIBELL, destaca el papel del centro en el estudio: “Por primera vez disponemos de una molécula creada específicamente para la HHT. Los datos indican que es capaz de modificar el curso de la enfermedad y reducir las hemorragias que más afectan a la calidad de vida de las personas afectades”.
El propio doctor subraya también la contribución del centro: “Este proyecto es fruto del trabajo sostenido de la Unidad de HHT del Hospital de Bellvitge y confirma la importancia de disponer de equipos multidisciplinares especializados en enfermedades minoritarias. Al mismo tiempo, demuestra la capacidad del Campus Salut Bellvitge para contribuir a estudios internacionales que definen el futuro de la práctica clínica”.
Un cambio de paradigma para las personas afectades
La doctora Raquel Torres, médica del Servicio de Medicina Interna, miembro de la Unidad de HHT e investigadora del IDIBELL, subraya el valor asistencial de este avance: “Las personas con HHT conviven con hemorragias diarias que pueden ser muy prolongadas, con anemia grave y una carga emocional asociada que a menudo es invisible. Disponer de un tratamiento que actúe sobre el mecanismo que provoca la enfermedad supone un cambio de paradigma”.
Según la doctora, el engasertib presenta un perfil de seguridad favorable y marca el inicio de una nueva etapa: “Hasta ahora utilizábamos fármacos fuera de indicación, muchos de ellos procedentes de la oncología y con efectos adversos significativos. Gracias a este estudio hemos podido validar un tratamiento específico, más seguro y mejor ajustado a las necesidades de las personas con HHT”.
Bellvitge, referencia en enfermedades minoritarias e investigación clínica
Aunque el engasertib aún no está aprobado, los resultados publicados en NEJM representan la prueba de concepto más sólida hasta la fecha y abren la puerta a un estudio de extensión con un mayor tiempo de seguimiento y más centros en todo el mundo, así como a futuros estudios que podrían conducir al primer tratamiento aprobado para la HHT.
La participación en este estudio refuerza al Hospital de Bellvitge como centro de referencia en enfermedades minoritarias, con una Unidad de HHT reconocida por su dimensión, experiencia y enfoque multidisciplinar. Esta unidad integra profesionales de medicina interna, neumología, otorrinolaringología, aparato digestivo, neurología, radiología intervencionista y enfermería especializada, así como un equipo investigador de investigación básica del IDIBELL.
El Hospital de Bellvitge y el IDIBELL continuarán colaborando en proyectos internacionales que permitan trasladar estos resultados a la práctica clínica y mejorar la atención a las personas con HHT.
Referencia bibliográfica
Al-Samkari H, Hessels J, Riera-Mestre A, et al. Engasertib versus placebo for bleeding in hereditary hemorrhagic telangiectasia. N Engl J Med. 2025; DOI: 10.1056/NEJMoa2504411.
Sobre el Hospital Universitario de Bellvitge
El Hospital de Bellvitge es un hospital público, universitario, investigador e innovador. Con más de 5.200 profesionales expertos y comprometidos, es el hospital de proximidad de la ciudadanía de L’Hospitalet y El Prat de Llobregat y centro de referencia de máxima complejidad para 2 millones de personas, en todo el eje sur de Cataluña. Es el centro sanitario catalán que más cirugía compleja realiza, especialmente cirugía oncológica, y forma parte del Campus Salut Bellvitge, reconocido por la Organisation of European Cancer Institutes (OECI) como Comprehensive Cancer Centre por su excelencia en asistencia, investigación y docencia en cáncer. Integra en sus proyectos la orientación a la mejora de la experiencia de las personas atendidas y el trabajo en red con la atención primaria y los centros hospitalarios del entorno. Orientado a la medicina personalizada, dispone de herramientas avanzadas de diagnóstico genético y de imagen para el cáncer y las enfermedades minoritarias, que se complementan con el Centro de Alta Precisión Diagnóstica, que cuenta con el primer PET/Resonancia Magnética de la red asistencial de España. Registra anualmente unas 26.000 intervenciones de cirugía mayor, 39.000 altas, 400.000 visitas ambulatorias y unas 100.000 pruebas diagnósticas.
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