Cómo la experiencia del paciente y la evidencia del mundo real remodelan los avances hematológicos en enfermedades raras y cánceres de sangre, más allá de los puntos finales clínicos. Este comentario aparecerá en la edición de mayo de Oncología basada en la evidencia.
La investigación hematológica se ha acelerado rápidamente, haciendo enormes progresos en la primera mitad de esta década. Desde 2020, la FDA ha aprobado más de 40 nuevas terapias para cánceres de sangre y enfermedades raras de la sangre, y más de 35 nuevas indicaciones adicionales para productos que ya están en el mercado.1 Los estándares de atención continúan mejorando para ciertos estados de enfermedad, incluyendo la hemofilia y el mieloma múltiple. Para otros, como los pacientes con trombocitopenia inmune (ITP), el paradigma del tratamiento se está expandiendo, ofreciendo a los pacientes diferentes opciones por primera vez en años.
Al igual que con cualquier condición médica que sea crónica o requiera atención de por vida, vivir con una enfermedad de la sangre o cáncer a veces puede conllevar una carga inevitable: largos tiempos de administración del tratamiento, efectos adversos, dosificación frecuente, dificultades para acceder a la atención o resultados negativos de salud a largo plazo. Para algunas condiciones, existe la posibilidad de un ciclo continuo de recaída y remisión.
Esto no niega de ninguna manera el valor de los avances realizados hasta la fecha, pero refuerza que el progreso no se puede medir simplemente por el número de nuevas opciones de tratamiento disponibles para los pacientes. La investigación clínica y la innovación también deben tener como objetivo demostrar el impacto de los nuevos tratamientos en las necesidades y experiencias multidimensionales de las personas que viven con estas afecciones hematológicas. Este enfoque centrado en el paciente es la base de nuestros propios programas clínicos en Sanofi.
La investigación hematológica debe considerar toda la experiencia del paciente, no solo los resultados clínicos.
Durante muchos años, los avances en la investigación hematológica se han centrado en los puntos finales clínicos, ya sea mejorando la protección contra el sangrado en la hemofilia, abordando la progresión de la enfermedad en el mieloma múltiple o restaurando los recuentos de plaquetas en la TPI. Hoy en día, tenemos oportunidades de profundizar en cómo estos avances afectan otros aspectos del viaje de la enfermedad de un paciente.
Hemos hecho un punto para incluir análisis de calidad de vida relacionados con la salud (HRQOL) como parte de nuestros estudios de hematología clave para que los médicos puedan asociarse con los pacientes para tomar decisiones más holísticas sobre un enfoque de tratamiento determinado en función de sus necesidades individuales o objetivos de estilo de vida. Explorar en profundidad otros puntos finales de la calidad de enta de los efectos del mayor calidad del puede ofrecer más información sobre cómo los tratamientos podrían mejorar potencialmente otras complicaciones relacionadas con la enfermedad. Entendemos que abordar estos desafíos para los pacientes también puede tener un impacto más amplio en sus comunidades de cuidadores, familias y amigos.
También sabemos que la forma en que se administran los medicamentos puede marcar una diferencia significativa a lo largo de la experiencia de tratamiento. Esto nos obliga a estudiar formas de reducir la frecuencia del tratamiento para adaptarse mejor a las necesidades del estilo de vida de una persona o simplificar los métodos de administración del tratamiento para aliviar la carga de los pacientes y los proveedores que los cuidan. Al realizar ensayos cuidadosamente diseñados, podemos generar evidencia clara para mostrar cómo ciertos enfoques pueden mejorar la satisfacción del paciente y crear un impacto más allá de lo que tradicionalmente se logra en la clínica.
La optimización de los conocimientos de otras actividades científicas puede ofrecer nuevas vías para abordar las necesidades insatisfechas de los pacientes.
Nuestro enfoque de la investigación hematológica está fuertemente influenciado por nuestra experiencia en inmunociencia, que analiza el papel del sistema inmunológico en todas las enfermedades y cómo podemos optimizar estos conocimientos para ayudarnos a tratar afecciones hematológicas. Este enfoque ha permitido aprendizajes acelerados en varios cánceres de sangre y enfermedades sanguíneas inmunomediadas.
Las vías inmunitarias estudiadas previamente en oncología ayudan a informar los avances en el tratamiento para las enfermedades sanguíneas inmunomediadas. Hoy en día, estos aprendizajes están dirigiendo la investigación en otras enfermedades inmunomediadas. Seguir la ciencia podría algún día producir mejoras, no solo en los resultados de la enfermedad, sino también en la carga general de los pacientes.
Para mover realmente la aguja en la experiencia del paciente, la evidencia del mundo real es imprescindible.
Si bien la naturaleza controlada de los estudios clínicos es esencial para demostrar seguridad y eficacia, hay limitaciones cuando se trata de resultados o circunstancias más cualitativas, particularmente en hematología. La evidencia del mundo real puede ayudar a llenar estos vacíos de una manera que refleje la población más amplia de pacientes y respalde los hallazgos de la clínica.
En la hemofilia, ha habido una afluencia de opciones y modalidades de tratamiento.2 En este escenario específico, la evidencia del mundo real puede ayudar a informar la toma de decisiones compartida entre el paciente y el médico para identificar el ajuste correcto del tratamiento en función de los objetivos específicos del estilo de vida del individuo. También proporciona una imagen más sólida de cómo la medicina puede afectar la calidad de vida y la salud funcional de los pacientes.
Desde una perspectiva de la industria, los datos del mundo real en la investigación hematológica también pueden ayudar a optimizar los diseños de ensayos clínicos, asegurando que nuestros esfuerzos estén realmente orientados a abordar las brechas en la atención.
Si los últimos 5 años son una indicación, los próximos 5 podrían traer avances científicos significativos para los pacientes en el espacio hematológico más amplio. Al poner a los pacientes en el centro de la investigación y la innovación, podemos impulsar un cambio de paradigma holístico en la experiencia vivida de las personas con enfermedades raras de la sangre y cánceres de la sangre.
Información del autor
Tom Snow, MBA, es gerente general de US Oncology, y Jeff Schaffnit, MBA, es gerente general de US Rare Blood Disorders, ambos en Sanofi.
Referencias
Notificaciones de aprobación de oncología (cáncer)/malignidades hematológicas. FDA. Actualizado el 25 de marzo de 2026. Consultado en febrero de 2026. https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/oncology-cancerhematologic-malignancies-approval-notifications.
J. Windyga Avances en el tratamiento de la hemofilia. Acta Haemato Pol. 2025;56(supp S):53-60. doi:10.5603/ahp.10851
