Recientemente, la CIPM decidió no financiar dos tratamientos frente a la enfermedad pese a las quejas de pacientes y compañías innovadoras que impulsan las nuevas alternativas terapéuticas frente a la enfermedad
En septiembre de 2025, la Comisión Europea aprobó Kisunla (donanemab) para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer sintomática temprana en adultos con deterioro cognitivo leve y demencia leve por enfermedad de Alzheimer con patología amiloide confirmada que sean heterocigotos o no portadores de la apolipoproteína E (ApoE4). Se trata de la primera y única terapia dirigida a las placas amiloides con evidencia que respalda la finalización del tratamiento una vez eliminadas dichas placas, lo que puede suponer un menor coste del tratamiento y un menor número de perfusiones.
Según explicó la compañía a través de un comunicado, su autorización se basó en los ensayos clínicos TRAILBLAZER-ALZ 2 y TRAILBLAZER-ALZ 6. El estudio Fase III TRAILBLAZER-ALZ 2 demostró que donanemab ralentiza de forma significativa el deterioro cognitivo y funcional, y enlentece de manera relevante el riesgo de progresar al siguiente estadio clínico de la enfermedad durante un periodo de 18 meses. El deterioro cognitivo y funcional conlleva un mayor agravamiento de los problemas de memoria y pensamiento, lo que afecta a las actividades diarias y aumenta la necesidad de apoyo por parte de cuidadores.
Sin embargo, la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos y Productos Sanitarios (CIPM) decidió en su reunión de julio no financiar el tratamiento. Ante esta situación, el presidente y general manager de Lilly España, Portugal y Grecia, Julio Gay-Ger, reaccionó mediante una carta abierta. En ella, admitió que «esta decisión nos entristece profundamente, porque detrás de cada expediente administrativo hay personas reales: pacientes que esperan, familias que acompañan y profesionales sanitarios que necesitan herramientas para actuar a tiempo».
En su carta, que se publicó después de que los pacientes lamentaran la decisión de la CIPM, Gay-Ger recordó que este tratamiento es el resultado de más de 35 años de investigación de Lilly en la enfermedad de Alzheimer, un periodo de «hipótesis, ensayos, moléculas que no llegaron y la perseverancia de quienes sabían que valía la pena seguir». Por primera vez, aseguró que «podemos hablar de un tratamiento que no solo alivia síntomas, sino que modifica el curso de la enfermedad y cuenta con evidencia que respalda la finalización del tratamiento una vez eliminadas las placas de amiloide del cerebro». De hecho, manifestó que «en población europea, donanemab ha demostrado reducir el riesgo de progresión al siguiente estadio clínico en un 38% y el riesgo de progresión a demencia moderada en un 48% frente a placebo».
Fuentes de Lilly consultadas por Gaceta Médica explican que «es fundamental iniciar donanemab en la fase de deterioro cognitivo leve o demencia leve porque la evidencia de los ensayos clínicos (TRAILBLAZER-ALZ 2) demuestra que la eficacia del fármaco se concentra precisamente en estas etapas tempranas: es aquí donde donanemab logra evitar y/o retrasar el proceso de neurodegeneración, ralentizando la progresión del deterioro cognitivo y funcional mientras el paciente aún conserva su independencia».
Por tanto, consideran que «esta ventana terapéutica es limitada en el tiempo (en torno a dos años antes de progresar a fase moderada)». Desde la compañía subrayan que «si se retrasa el inicio del tratamiento, se corre el riesgo real de que el paciente avance a demencia moderada, etapa en la que donanemab ya no estaría indicado y el paciente perdería la oportunidad de beneficiarse del fármaco». Ante este escenario, detallan que «cada paciente con patología amiloide confirmada y perfil ApoE4 adecuado es candidato solo durante esa fase concreta de la enfermedad, lo que refuerza la urgencia de la identificación y derivación temprana».
A continuación, recuerdan que «donanemab es el primer tratamiento para el Alzheimer con evidencia que respalda la finalización de la terapia tras el aclaramiento de las placas amiloides (confirmado por método validado a los 6 o 12 meses, con duración máxima de 18 meses)». «Esta posibilidad de suspender el tratamiento supone una mejora relevante en el balance beneficio-riesgo», precisan. Seguidamente, determinan que «los datos de la extensión a largo plazo de TRAILBLAZER-ALZ 2 muestran que, tras el aclaramiento, la reacumulación de amiloide es lenta, una tasa mediana estimada de 2,4 Centiloides al año, lo que permite mantener el beneficio clínico obtenido durante un periodo prolongado sin necesidad de infusiones continuadas (Zimmer JA, Sims JR, Evans CD, et al. J Prev Alzheimers Dis. 2025;13(2):100446. DOI: 10.1016/j.tjpad.2025.100446)».
Además, argumentan que «al reducirse la exposición acumulada a la infusión, disminuyen también los riesgos asociados a la administración continuada, como las ARIA (anomalías de imagen relacionadas con amiloide) y las reacciones relacionadas con la infusión». En conjunto, concluyen que «donanemab no solo ofrece una pauta de administración distinta, sino un enfoque con beneficio clínico sostenido y un perfil de seguridad favorable a largo plazo».
FUENTE: Gaceta Médica
