Dos décadas de innovación en terapias avanzadas cambian el pronóstico de pacientes sin alternativas terapéuticas

Los Alcázares (Murcia), 22 de julio de 2026. La Universidad de Murcia, la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia y la Red Española de Terapias Avanzadas celebran la 20ª edición del Curso de Terapias Avanzadas, una cita que, a lo largo de dos décadas, ha acompañado la transformación de un campo inicialmente experimental en una realidad clínica con capacidad para modificar el curso de enfermedades graves y, en algunos casos, ofrecer opciones potencialmente curativas.

“Cuando comenzamos este curso hace 20 años, las terapias avanzadas eran un campo emergente, muy prometedor, pero todavía muy experimental. Hoy hemos pasado de hablar de promesas a disponer de realidades clínicas que cambian el pronóstico de enfermedades que hasta hace poco no tenían alternativa”, afirma José María Moraleda, hematólogo y uno de los directores del curso. La dirección del encuentro se completa con Robert Sackstein, profesor honorario de Harvard y asesor científico. Moraleda recuerda que, en este periodo, la Unión Europea ha autorizado más de una treintena de medicamentos de terapia avanzada y que existen más de 1.000 terapias en desarrollo.

La hematología ha desempeñado un papel central en esta evolución. Desde el trasplante de progenitores hematopoyéticos —”la primera terapia celular eficaz”, recuerda José María Moraleda— hasta el desarrollo de las terapias CAR-T, los hematólogos han liderado la traslación de los avances de laboratorio a la práctica asistencial. “La hematología ha sido el motor indiscutible de esta revolución. Hemos sido el puente entre la ciencia básica y la clínica, y nuestro modelo de desarrollo traslacional ha servido de inspiración para otras especialidades”, señala.

Frente a los tratamientos convencionales, las terapias avanzadas utilizan células vivas modificadas, genes editados o tejidos diseñados en laboratorio para actuar sobre la raíz del problema. Su potencial curativo, en ocasiones mediante una única administración, y su elevada precisión las sitúan como una de las máximas expresiones de la medicina personalizada.

Las terapias CAR-T ocupan un lugar destacado en el programa del curso. Han demostrado tasas de respuesta muy relevantes en neoplasias hematológicas de linfocitos B, como leucemias, linfomas y mieloma múltiple, y pueden ofrecer potencial curativo a pacientes con enfermedad muy avanzada que han fracasado a todos los tratamientos disponibles.

El siguiente salto exige abordar varios desafíos: reducir complicaciones como el síndrome de liberación de citocinas, la toxicidad neurológica y la hematotoxicidad; aumentar la eficacia en tumores sólidos; acortar los plazos de fabricación; disminuir costes; y evolucionar desde modelos artesanales hacia sistemas escalables, sin perder calidad ni seguridad. En este contexto, el curso analiza tecnologías emergentes como las CAR-NK, la edición génica in vivo y las plataformas cerradas de producción hospitalaria.

El programa de curso aborda también otras líneas con gran potencial: la terapia génica y los nuevos enfoques de edición genética para enfermedades monogénicas; las células madre mesenquimales y los exosomas, por sus propiedades inmunomoduladoras, reparadoras y como posibles vehículos terapéuticos; la viroterapia oncolítica, especialmente prometedora en tumores sólidos; y la ingeniería tisular, que ya permite generar tejidos para determinadas aplicaciones clínicas y avanza hacia estructuras biológicas cada vez más complejas.

España se ha consolidado como uno de los países europeos de referencia en terapias avanzadas. Entre sus principales fortalezas se encuentran el modelo académico descentralizado de fabricación hospitalaria o point-of-care; la experiencia en el uso de la exención hospitalaria, bajo la supervisión de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS); el desarrollo de CAR-T académicas como ARI-0001 y ARI-0002; y la existencia de redes colaborativas capaces de coordinar hospitales, universidades e instituciones de investigación.

José María Moraleda destaca asimismo la ampliación del Plan Nacional de Terapias Avanzadas más allá de las CAR-T, con la incorporación de la terapia génica y la ingeniería tisular, así como el aumento de centros con capacidad para administrar estos tratamientos. Para consolidar el liderazgo español, considera necesario “reforzar el apoyo institucional a la investigación académica y a la fabricación cercana al paciente, adaptar el sistema a la normativa europea SoHO y potenciar la cooperación internacional y la transferencia de tecnología, especialmente con Latinoamérica”.

La 20ª edición mantiene la vocación multidisciplinar que ha caracterizado al curso desde su origen, reuniendo a estudiantes, hematólogos, inmunólogos, biotecnólogos, cirujanos, pediatras, reguladores y representantes de pacientes. La inclusión de la perspectiva de las asociaciones de pacientes responde a una idea esencial: su participación resulta indispensable tanto para el desarrollo de estas terapias como para orientar la regulación, la evaluación y el acceso.

A lo largo de veinte ediciones, el curso ha acompañado una transformación extraordinaria: de un escenario en el que gran parte de estas terapias parecía ciencia ficción a un presente con tratamientos celulares y génicos ya incorporados a la clínica. Este recorrido ha sido posible gracias al trabajo colaborativo de numerosos científicos de TerCel, TeraV y TeraV Plus, y continúa con la mirada puesta en las CAR-NK, los exosomas, la edición génica in vivo y la inteligencia artificial aplicada a la fabricación, siempre con el objetivo de mejorar la vida de los pacientes.